標新首席執行官Karl Lintel 博士表示:“BHV4157-206研究是第一項評價Troriluzole治療SCA的國際多中心臨床研究,對于包括中國在內的全部中心完成入組,我們感到非常高興,這一重要的里程碑對于Troriluzole治療SCA的整個研發過程非常關鍵”

這項隨機雙盲安慰劑對照的III期臨床研究評價Troriluzole治療SCA的療效及安全性,該研究入組大約210例經基因檢測確診的18-75周歲SCA患者,包括基因亞型1,2,3,6,7,8和10,美國21家中心和中國2家中心參與了該項研究。患者將接受為期48周,每天口服Troriluzole 200mg 或安慰劑的治療。主要療效評價終點為治療48周時疾病進展較基線的變化(基于改良的共濟失調功能評分量表進行評估)。預計2022年1季度獲得該研究的初步結果。

“SCA是一種遺傳性的神經退行性疾病,”中南大學湘雅醫院神經內科江泓教授, BHV4157-206研究者之一說,“2018年5月,國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、以及國家中醫藥管理局5部門聯合發布《第一批罕見病目錄》,收錄121個病種,SCA就是其中之一。這個疾病迄今為止全球并無特異性的治療方案,我們渴望找到安全有效的治療方法來幫助這些患者和家庭。BHV4157-206研究全部中心完成入組是一個令人鼓舞的開端。”

關于脊髓小腦性共濟失調

遺傳性脊髓小腦性共濟失調(Hereditary Spinocerebellar Ataxias, SCA)是一種脊髓小腦疾病,以進行性共濟失調為臨床特征,可由多種常染色體顯性基因突變所致。共濟失調本身是一種對身體的隨意活動失去控制的癥狀,包括步態不穩、構音障礙以及笨拙,可能會進展至吞咽和呼吸困難。在 SCA 患者的腦成像上,可能發現較為明顯的小腦萎縮,有時存在腦干萎縮。脊髓小腦性共濟失調的診斷需要排除獲得性和非遺傳性的共濟失調。需進行基因檢測或根據家族史確定診斷。由于存在神經缺陷相關并發癥,患者的壽命明顯縮短。目前并無 FDA 已批準的藥物用于治療SCA。

關于Troriluzole

Troriluzole 正在被開發用于 SCA 的治療。Troriluzole 是第三代前體藥物和一種新型的調節谷氨酸鹽的化學個體,而谷氨酸鹽是人體內含量最多的興奮性神經遞質。Troriluzole 的主要作用機制是減少神經突觸的谷氨酸鹽。Troriluzole 通過提高位于神經膠質細胞的興奮性氨基酸轉運體(例如,EAAT2)的表達及功能來增加谷氨酸鹽攝取,神經膠質細胞在清除神經突觸谷氨酸鹽的過程中扮演重要角色。有關Troriluzole 的更多信息可以從公司網站上獲得

關于BHV4157-206研究

BHV4157-206研究是一項在脊髓小腦性共濟失調成人受試者中評估 troriluzole 的長期、隨機、雙盲、安慰劑對照 III 期臨床研究。該項研究的總體目的是評價troriluzole 在成人 SCA 患者中的長期療效和安全性,計劃從中國和美國入組大約210例患者。中國藥監局于2019年9月16日對該項研究核發了臨床研究批件。

關于標新

BioShin Limited, 標新,致力于向亞太市場推廣 Biohaven 公司的產品系列。標新擁有在亞太地區(亞太地區國家以及澳大利亞和新西蘭,但不包括日本)Biohaven公司的 產品組合開發及商業化的權利。標新在神經科學領域的創新產品包括美國FDA已批準的用于偏頭痛急性期治療的NURTEC™ODT (rimegepant),以及跨越三個不同機制平臺的廣泛的晚期候選產品產品線:用于偏頭痛急性治療和偏頭痛預防性治療的CGRP受體拮抗劑;谷氨酸調節劑,正在開發強迫癥、阿爾茨海默病和脊髓小腦共濟失調的治療;脊髓過氧化物酶抑制劑,正在開發治療多系統萎縮和肌萎縮性側索硬化癥的治療。

拜奧新管理(上海)有限公司,是標新的境內運營實體。

關于Biohaven

Biohaven生物制藥控股有限公司(NYSE:BHVN)是一家臨床階段生物制藥公司,擁有一系列針對神經系統疾病(包括罕見疾病)的創新型、處于臨床研究后期的候選產品。Biohaven 將內部開發并研究授權來自于包括百時美施貴寶公司、阿斯利康、耶魯大學、康泰倫特、羅格斯大學和ALS Biopharma LLC在內的公司和機構所許可的一系列知識產權及產品。我們的進步得益于創業型的組織結構和豐富的藥物開發經驗,以及頂級生物制藥投資者的堅定支持。目前,Biohaven 的主要開發項目包括 CGRP 受體拮抗劑和谷氨酸鹽調節平臺的多種化合物。Biohaven 的普通股在紐約證券交易所上市,股票代碼為 BHVN。

前瞻性陳述

本版本包括1995年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性聲明。某些詞的使用,包括“相信”、“繼續”、“可能”、“將”和類似的表達,旨在確定前瞻性陳述。這些前瞻性的陳述包含了大量的風險和不確定性,包括基于Biohaven的CGRP受體拮抗劑作為斑塊銀屑病患者治療的潛在使用的當前預期和假設的陳述。可能影響這些前瞻性陳述的因素包括:Biohaven有效開發治療斑塊型銀屑病的CGRP受體拮抗劑的能力,符合適用的美國監管要求,預期的時機,開始和結果Biohaven的和正在進行的臨床試驗計劃,計劃的時間交互和與美國食品和藥物管理局申請,預計的時間和結果提交給監管機構的文件,Biohaven潛在的商業化的產品候選人,候選人Biohaven潛力的產品是第一次在課堂上或在課堂上最好的治療和候選人Biohaven產品的有效性和安全性。各種重要的因素可能導致實際的結果或事件與我們的前瞻性陳述所表達或暗示的結果或事件有重大的不同。額外重要的因素需要考慮與前瞻性陳述的“風險因素”一節中描述Biohaven年度形成10 - k報告截至今年12月31日,2019年,向美國證券交易委員會(sec) 2月26日,2020年和Biohaven季度報告的形式10 - 9月30日結束的財政季度的2020年向美國證券交易委員會(sec) 11月9日,2020年。本前瞻性聲明是在此日期作出的,Biohaven不承擔任何義務更新任何前瞻性聲明,無論是由于新信息、未來事件或其他原因,除非法律要求。