經(jīng)過(guò)數(shù)十年的科普宣傳，絕大多數(shù)人對(duì)于基因、DNA這類科技詞匯并不陌生。但基因與治病救人之間往往隔著蛋白質(zhì)，因?yàn)榛瘜W(xué)藥物發(fā)揮作用和結(jié)合的對(duì)象幾乎都是蛋白質(zhì)。

　　未來(lái)，科學(xué)家可能通過(guò)基因測(cè)序來(lái)確定導(dǎo)致癌癥的突變基因，然后利用蛋白質(zhì)工程技術(shù)設(shè)計(jì)匹配的抗體蛋白，再通過(guò)基因技術(shù)將之嵌入人體免疫細(xì)胞，以此攻克癌癥。

　　據(jù)咨詢機(jī)構(gòu)Greystone Research Associates的觀點(diǎn)，隨著腫瘤免疫療法的興起，對(duì)抗體蛋白需求增加，商業(yè)蛋白質(zhì)藥物將快速發(fā)展，其2014年市場(chǎng)規(guī)模已超過(guò)千億美元。而我國(guó)重組蛋白質(zhì)藥物專家認(rèn)為，蛋白質(zhì)藥物有望在2020年前后迎來(lái)高峰期。

　　生長(zhǎng)激素、胰島素等重要內(nèi)分泌激素與蛋白質(zhì)密切相關(guān)。以常見(jiàn)的慢性病糖尿病為例，即因胰島素分泌不足，引起血糖的不穩(wěn)定。許多年前，臨床醫(yī)治嚴(yán)重的糖尿病患者，通常使用牛或其他動(dòng)物胰島素。然而動(dòng)物胰島素與人類胰島素在氨基酸組成上仍有差異，長(zhǎng)期注射，人體會(huì)產(chǎn)生免疫反應(yīng)，影響治療效果。

　　直到上世紀(jì)80年代，科學(xué)家利用基因工程技術(shù)合成了人胰島素，由此誕生了世界上第一種重組蛋白質(zhì)藥物。從此多肽和蛋白質(zhì)藥物的研發(fā)走向了新的紀(jì)元。

　　與以往的小分子藥物相比,蛋白質(zhì)藥物具有高活性、特異性強(qiáng)、低毒性、生物功能明確、有利于臨床應(yīng)用的特點(diǎn)。目前已上市或進(jìn)入臨床試驗(yàn)的蛋白質(zhì)藥物（生物制品）已經(jīng)達(dá)到了數(shù)百種，涉及的病癥也超過(guò)了200種。越來(lái)越多的研究則聚焦于惡性腫瘤、阿爾茨海默癥等絕癥的治療。

　　據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，今年1月，一家名為C4 Therapeutics的靶向治療公司在啟動(dòng)之初就得到了7300萬(wàn)美元的A輪投資，并與醫(yī)藥巨頭羅氏簽訂了巨額訂單。原因是這家公司獲得了哈佛大學(xué) Dana-Farber癌癥研究中心一項(xiàng)獨(dú)家授權(quán)。此前，哈佛大學(xué)相關(guān)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)發(fā)明了一種降解體內(nèi)有害蛋白的方法，這種技術(shù)相當(dāng)于給有害蛋白安裝上了“炸彈”，徹底摧毀有害蛋白，將大大提高癌癥靶向治療的效果。

　　來(lái)自美國(guó)奧古斯塔大學(xué)的研究人員在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊cancer research上發(fā)表研究成果稱，開(kāi)發(fā)了一種多肽藥物阻斷一種蛋白和另一個(gè)幫助其維持功能的蛋白的相互作用，這或?qū)⒂兄�于防止癌癥擴(kuò)散。

　　日本的生物醫(yī)學(xué)專家則在去年宣布，利用附加了2種蛋白質(zhì)片段的微小膠囊，做到了僅向癌細(xì)胞注射抗癌藥物，并力爭(zhēng)在五年之內(nèi)啟動(dòng)臨床研究。

　　另有消息稱，多家生物醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)的針對(duì)阿爾茨海默癥的蛋白抗體藥物在臨床試驗(yàn)階段取得了良好的效果，能夠提高部分患者的認(rèn)知能力。這種與癌癥同樣可怕的疾病，在治療前景上也將看到新的突破。相關(guān)報(bào)告預(yù)測(cè)，2019年，全球僅治療阿爾茨海默癥的藥物市場(chǎng)就將達(dá)到133億美元。

　　 （來(lái)源：上海證券報(bào)）