作為一家專注創新藥的公司,諾華聚焦患者需求最為迫切的心血管、腎臟及代謝,免疫,神經科學,腫瘤等四大核心治療領域,圍繞患者需求,運用前沿的關鍵技術平臺開發高臨床價值的創新療法。諾華在五大關鍵技術平臺同時進行研發投入,包括兩個成熟技術平臺(化學療法、生物療法),以及三個新興技術平臺(xRNA療法、放射配體療法、因與細胞療法),并擁有60多個處于探索期到早期臨床開發階段的項目,為未來幾年的研發創新奠定了堅實的基礎。

“諾華創新的關鍵詞是聚焦,這一聚焦戰略得以讓諾華將資源投入到核心治療領域內那些最有影響力、最有潛力的創新產品和療法上。”諾華藥品開發部中國區負責人高蓉表示:“諾華以患者為中心,以臨床價值為導向,在五大關鍵技術平臺全面布局,打造了極具潛力的產品研發管線,以滿足日益增長的患者需求。諾華將利用深厚積累和規模優勢來探索、開發和商業化最新療法,造福全球及中國患者。”

聚焦五大關鍵技術平臺

五大關鍵技術平臺,聚焦創新惠及患者

生物療法是指從生命分子中提取藥物,經過精心研發,用于治療特定疾病;化學療法是用于發現可以優化為藥物的低分子量合成分子。在這兩個成熟技術平臺上諾華目前有多款重要的在研產品。如全球首創的小分子補體B因子抑制劑飛赫達®、首次參展進博會的口服內皮素A受體拮抗劑阿曲生坦(Atrasentan)、有望成為全球首個口服治療慢性自發性蕁麻疹(CSU) 的BTK抑制劑Remibrutinib、治療乳腺癌的創新藥物凱麗隆®等。

除了兩大成熟技術平臺,諾華著眼未來,全面布局放射配體療法(RLT)、xRNA療法以及基因與細胞療法等三大前沿技術平臺。

諾華是放射配體療法(RLT)全球領導者。RLT被稱為“魔法核彈”,是一種腫瘤精準治療方法,具有獨特的作用機制。RLT是將放射性核素與靶向腫瘤細胞的配體結合,精準錨定并摧毀腫瘤細胞,同時最大限度地減少對周圍健康組織的影響。Pluvicto®是全球首個且唯一獲批的靶向PSMA(前列腺特異性膜抗原)放射配體療法。

xRNA是諾華的核心技術平臺,可以靶向人體的天然mRNA,以調節致病蛋白質的產生,進而達到治療目的。全球首創小干擾RNA降膽固醇藥物樂可為®,以及有望成為全球第一款有效降低脂蛋白(a)的新型降脂藥Pelacarsen等均基于此平臺開發。

基因療法通過改變患者的部分基因組成,以幫助治療基因或遺傳性疾病;細胞療法通過恢復或改變某些細胞組或利用細胞在體內進行治療來治療疾病。目前該平臺上針對2至18歲2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的在研基因療法,有望成為針對這類患者的首個一次性鞘內注射基因療法。

加強早期臨床研究,新藥申請全球同步

諾華在中國不斷聚焦藥品開發,擴大轉化醫學研究和臨床開發的規模,以加速新藥的開發和上市,惠及病患。目前,諾華有超過100個臨床項目在中國開展。諾華中國還積極參與全球同步開發。自2022年以來,諾華的新藥及新適應癥開發已實現100%與全球保持同步。未來兩年內,諾華計劃實現90%以上的新藥及新適應癥注冊申請與全球同步。

與此同時,諾華也不斷加強與中國本地醫療和創新生態系統的合作。諾華與多家國內領先的醫療和研究機構簽署了戰略合作備忘錄,促進臨床研究和實踐,共同探索藥物研發合作新模式,加強學術及人才交流。

高蓉表示,“諾華豐富的產品組合和行業領先的在研產品線始終致力于滿足中國未盡的醫療需求。未來,諾華將通過有針對性的藥品開發策略持續加強早期和注冊臨床研究在華開展,,不斷提升臨床試驗能力,加速創新藥物在中國的落地,惠及中國患者。”

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