對我國數(shù)以萬計(jì)的罕見病患者而言,“孤兒藥”量少價(jià)高是他們無法回避的現(xiàn)實(shí)。記者近日調(diào)查發(fā)現(xiàn),“孤兒藥”尷尬處境背后,隱藏著一些有悖于市場導(dǎo)向的現(xiàn)象。

　　市場咨詢公司EvaluateGroup發(fā)布的2014年“孤兒藥”市場報(bào)告顯示,2020年“孤兒藥”有望占到處方藥總銷售額的19%,在不包括仿制藥份額的前提下,年銷售額將達(dá)到1760億美元,年復(fù)合增長率接近11%,而常見病藥物的年增長僅4%。

　　“孤兒藥”已不再是一個(gè)縫隙市場,這也成為世界級制藥企業(yè)的共識,目前輝瑞、羅氏等均已進(jìn)入該研發(fā)領(lǐng)域。

　　然而,對國內(nèi)藥企而言,研發(fā)“孤兒藥”意味著面臨研發(fā)、生產(chǎn)、銷售風(fēng)險(xiǎn)。

　　跨國藥企搶食市場“蛋糕”

　　從美國上世紀(jì)80年代推出全世界首個(gè)“孤兒藥”法案,到如今FDA公開的“孤兒藥”目錄收納的數(shù)百種藥品,不難看出歐美發(fā)達(dá)國家對這一特殊領(lǐng)域市場藍(lán)海的支持力度。

　　據(jù)了解,目前已有不少跨國藥企巨頭,如輝瑞、羅氏、賽諾菲、拜耳、葛蘭素史克等涌向“孤兒藥”市場,欲搶食這塊萬億市場的大“蛋糕”。

　　有觀點(diǎn)認(rèn)為,與常見病相比,罕見病病患數(shù)量雖然相對較少,但“孤兒藥”價(jià)格高昂。2014年,每名罕見病患者在“孤兒藥”上的平均花費(fèi)約13.78萬美元,是其他常見病用藥平均費(fèi)用的6倍。

　　一位不愿具名的某知名跨國藥企人士向記者表示,以血友病為例,患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的藥物,而單價(jià)最低約為每支1000多元,即患者每年需最少支付10多萬元的藥費(fèi),“有時(shí)會出現(xiàn)供不應(yīng)求,甚至斷貨的情況�！�

　　此外,“專利懸崖”也是跨國藥企集體面臨的困境,越來越多常見病藥物同質(zhì)化嚴(yán)重、競爭慘烈,“孤兒藥”則成為其另辟利潤來源的一個(gè)不錯(cuò)選擇。

　　在政策扶持和市場空間的雙輪驅(qū)動下,跨國藥企的“孤兒藥”之路顯得較為平坦。FDA推行的“孤兒藥”法案中提及,聯(lián)邦政府對藥企在“孤兒藥”的研發(fā)經(jīng)費(fèi)退稅最高可達(dá)50%,并且還有相關(guān)競爭性聯(lián)邦經(jīng)費(fèi)支持。

　　成本、技術(shù)成“攔路虎”

　　記者在調(diào)查中發(fā)現(xiàn),“孤兒藥”市場未來具備高成長性在藥企眼中已是共識,其中也包括國內(nèi)藥企。

　　“這幾年,隨著社會對罕見病的認(rèn)識不斷提高,市場空間確實(shí)大了不少,我們不能否認(rèn)這個(gè)事實(shí)�！比f全萬特制藥公司研發(fā)部人士表示,但這對大多數(shù)藥企來說,吸引力還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。

　　市場增長強(qiáng)勁卻難以調(diào)動企業(yè)的積極性,這似乎像一個(gè)偽命題。

　　“國內(nèi)藥企研發(fā)立項(xiàng)大多會盡量避開‘孤兒藥’�！焙币姴“l(fā)展中心主任黃如方表示,除了政策上的空白外,技術(shù)壁壘和成本考量往往會令藥企失去研發(fā)勇氣。

　　罕見病發(fā)展中心提供的資料顯示,根據(jù)國際先例,開發(fā)和上市一個(gè)“孤兒藥”的成功率在1/5000左右,需要投入的資金和時(shí)間成本都較高。

　　“對新藥研發(fā)的不重視不僅存在于‘孤兒藥’領(lǐng)域,這是我國生物制藥領(lǐng)域的普遍現(xiàn)象。”海南一家制藥企業(yè)人士表示,絕大多數(shù)跨國藥企研發(fā)投入比例為年銷售收入的15%～20%,我國則大多還停留在5%以下的水平。

　　藥企不愿加大研發(fā)投入,一個(gè)重要原因是,其研發(fā)水平尚無法與跨國藥企匹敵。

　　上述跨國藥企業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人向記者介紹,她所在公司生產(chǎn)的治療血友病的藥物主要成分凝血因子8是通過生物提取,純度較高,且需要250多天的生產(chǎn)周期。“國產(chǎn)的凝血因子8一般是從人體血液中提取,可能含有病毒因子,純度有限。”

　　對企業(yè)而言,利潤永遠(yuǎn)是其決策的關(guān)鍵考慮�！昂统Ｒ娝幭啾�,‘孤兒藥’基數(shù)小,藥企還要擔(dān)負(fù)新設(shè)備購入、人員成本、批量生產(chǎn)后的保質(zhì)期限紅線以及與跨國藥企直接競爭的風(fēng)險(xiǎn),藥企很難得到實(shí)惠�！鄙鲜龊Ｄ现扑幤髽I(yè)人士表示。

　　諸多業(yè)內(nèi)認(rèn)為,基于我國生物醫(yī)藥研發(fā)的現(xiàn)狀,至少在10～20年內(nèi),我國的“孤兒藥”研發(fā)還是會以仿制歐美已過了專利保護(hù)期的“孤兒藥”為主。